Zespół Biologii RNA prowadzi badania dotyczące molekularnych mechanizmów chorób powtórzeniowych, ze szczególnym uwzględnieniem dystrofii miotonicznej (DM), w tym roli białek MBNL i alternatywnego splicingu.Zespół opracowuje podstawy molekularne dla nowatorskiej terapii DM z wykorzystaniem technologii antysens i małych cząsteczek RNA, obejmującej terapeutyczną aktywację RNA (RNAa) genów MBNL w komórkowym modelu DM. Prowadzone są również badania dotyczące modyfikacji chemicznych dwuniciowych dupleksów RNA w celu efektywnej aktywacji RNA (RNAa) genów MBNL. Zespół wykonuje analizę porównawczą globalnych zmian w ekspresji genów oraz w alternatywnym splicingu po terapeutycznej aktywacji RNA genów MBNL w komórkowym modelu DM. Prowadzona jest także identyfikacja białek regulatorowych uczestniczących w RNAa genów MBNL. Ponadto zespół opracowuje konstrukty ekspresyjne MBNL zdolne do autoregulacji oraz prowadzi charakterystykę ich potencjalnych właściwości terapeutycznych w komórkowych modelach DM.
